4TAZPower : Élamipretide (SS-31) pour le syndrome de Barth — phase 3b/4 post-AMM (2026)
ClinicalTrials.gov
📅 2026-05-06
Résumé
Essai post-commercialisation confirmant l'efficacité de l'élamipretide (FORZINITY™, 48 participants) pour le syndrome de Barth. Évaluation de la force musculaire extenseur du genou sur 72 semaines. Premier peptide mitochondrial approuvé par la FDA comme médicament.
Résumé des conclusions
Essai post-commercialisation confirmant l'efficacité de l'élamipretide (FORZINITY™, 48 participants) pour le syndrome de Barth. Évaluation de la force musculaire extenseur du genou sur 72 semaines. Premier peptide mitochondrial approuvé par la FDA comme médicament.